患者が世界に900人しかいない薬が、承認された——製薬会社がそこへ行く理由は、制度に書いてある

📌 本記事は公開情報（FDA・各社の発表、業界紙の報道、市場データ）にもとづく情報提供・解説であり、特定の銘柄の売買を勧めるものではありません。数値は特記なき限り2026年8月20日時点のものです。

患者が、世界で900人しかいません。

診断されている人の数です。それでも米リジェネロンは、この病気の薬を開発し、2026年8月19日にFDAの承認を取りました。 商品名はPasatru（パサトゥル）といいます。

普通に考えれば、割に合いません。 開発には何百億円もかかり、失敗のほうが多い。それでも大手がここに来る理由があります。善意ではなく、制度です。

何が承認されたのか

2026年8月19日、FDAがPasatru（一般名ガレトスマブ）を承認しました。

項目	内容
商品名	Pasatru（garetosmab-grts）
開発	リジェネロン（REGN・米ナスダック）
対象	成人のFOP（進行性骨化性線維異形成症）
効能	新しい異所性骨化の形成と、医師が評価したフレアアップの減少
試験	第3相OPTIMA。56週で新しい骨病変を90%以上減少、総体積は99%超減少
位置づけ	プラセボ対照試験で、新しい病変の「数」とフレアアップの減少を示した初の薬

異所性骨化（いしょせいこつか）とは、本来なら骨ができない場所に骨ができてしまうことです。筋肉、腱、靱帯——動くはずの組織が、少しずつ骨に置き換わっていきます。

フレアアップとは、炎症を伴って症状が急に悪化する発作のことです。FOPではこの発作のあとに新しい骨ができるため、発作を抑えることが病気の進行を止めることに直結します。

⚠️ ガレトスマブは、アクチビンAというタンパク質を止める抗体です。リジェネロンの研究者が、このタンパク質がFOPでの骨形成に決定的な役割を果たしていることを見つけました。

⚠️ 「FOP初の薬」ではありません

FOPには、すでに承認された薬があります。 2023年8月、イプセンのSohonos（パロバロテン）がFDAに承認されました。FOPで初めて承認された薬はこちらです。

	Sohonos（2023年8月承認）	Pasatru（2026年8月承認）
開発	イプセン	リジェネロン
種類	レチノイドの飲み薬	アクチビンAを止める抗体
対象	女児8歳以上・男児10歳以上と成人	成人のみ
示したこと	新しい異所性骨化の体積の減少	プラセボ対照試験で、新しい病変の数とフレアアップの減少

リジェネロンの発表も「初で唯一」と書いていますが、条件が付いています。 「プラセボ対照試験で、新しい病変の数と、医師が評価したフレアアップの減少を示した初で唯一の薬」という限定です。「FOP初の薬」ではありません。

FOPという病気について

筋肉が、少しずつ骨に変わっていく病気です。

1ささいなきっかけで炎症が起きる

転んだ、ぶつけた、注射をした——健康な人なら何ともないことが引き金になります。

2そのあとに、骨ができる

炎症の起きた場所が、治るのではなく骨に置き換わります。一度できた骨は元に戻りません。

3関節が動かなくなっていく

骨が関節をまたいでつながると、その関節は永久に固まります。多くの人が30歳までに車椅子の生活になります。

4手術で取ることもできません

切除しようとすると、その手術そのものが新しい骨化の引き金になります。⚠️ 2023年に最初の薬が承認されるまで、進行を抑える手立てがありませんでした。

項目	数値
診断されている患者	世界で約900人（うち米国は約400人）
生存年齢の中央値	約56歳
車椅子になる目安	30歳ごろまで

⚠️ 900人は「診断されている人」の数です。診断がついていない人、別の病気と誤診されている人がほかにいると考えられています。正確な患者数は分かっていません。

なぜ900人の薬が成立するのか

ここがこの記事の中心です。

米国は1983年にオーファンドラッグ法という法律を作りました。患者が少なすぎて採算が合わない病気の薬を、企業が作るようにするための制度です。

対象になる線引き

米国内の患者が20万人未満の病気が対象です。900人でも19万人でも、同じ扱いになります。少ないほど手厚くなる仕組みではなく、線を引いて内側を一律に支える設計です。

用意されている見返り

見返り	内容
税額控除	米国内の臨床試験費用の最大25%を税金から差し引けます
審査手数料の免除	通常は1件460万ドル超（2026会計年度）かかる申請費用が無料になります
市場独占	承認後7年間、同じ効能について同じ成分の薬が原則として承認されません

この7年の中身には、注意が要ります。 守られるのは同じ成分の薬に対してであって、あらゆる競合を締め出すものではありません。 別の成分・別の仕組みの薬は入ってこられますし、臨床的に優れていると示された薬は例外として承認されえます。

実際、FOPがその例です。 2023年のSohonos（レチノイド）と、今回のPasatru（抗体）は仕組みがまったく違う薬で、どちらも承認されています。独占は「値段を自由に決められる7年」を保証するものではありません。

そして、価格

Pasatruの価格は、まだ公表されていません。 承認の翌日という段階です。

一般論として、患者数の少ない薬ほど1人あたりの価格は高くなります。 開発費を回収する相手が少ないためです。ただし、価格が高いことと、企業が儲かることは同じではありません。 保険がどこまで払うか、患者を見つけられるか、という別の関門があります。

米国で新しい治療にどう値段が付くかはAI医療機器と保険の記事で、医療そのものの制度はクリニック買収と州法の記事で扱いました。

関連企業と日本の接点

⚠️ 以下は「この論点に関係する上場企業」の整理で、投資対象として推奨するものではありません。

① 今回の当事者

企業（ティッカー）	この話での位置
リジェネロン（REGN・米ナスダック）	Pasatruの開発元。アイリーア（眼科）やデュピクセント（皮膚・呼吸器）を持つ大手

新薬開発の成功率と、失敗したときに会社がどうなるかはバイオ株の記事とGLP-1を止める薬の記事で扱いました。

リジェネロンにとって、FOPは主力事業ではありません。 900人の市場が同社の業績を左右することはなく、「制度を使ってこういう開発もできる」という一例として読むのが妥当です。

② 希少疾患を主戦場にしている企業

企業（ティッカー）	この話での位置
バイオマリン（BMRN・米ナスダック）	遺伝性の希少疾患に特化
ヴァーテックス（VRTX・米ナスダック）	嚢胞性線維症で、限られた患者数から大きな事業を作った例
アストラゼネカ（AZN・米ADR／本体は英国上場）	希少疾患の代表格だったアレクシオンを2021年に買収し、その事業を抱えています

アレクシオン単体の株価はもう見られません。 2021年にアストラゼネカが買収したため、上場企業としては存在しません。希少疾患の事業がどう評価されているかを見るなら、買った側のアストラゼネカを見ることになります。

③ 日本の接点

日本にも同じ趣旨の制度があります。 希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定制度で、対象は国内の患者が5万人未満。優先審査、開発費の助成、再審査期間の延長（最長10年）が受けられます。米国と数字も中身も違いますが、「患者が少ないから作らない」を防ぐという狙いは同じです。

FOPの日本での患者数は、数十人規模とされています。Pasatruが日本で使えるようになるかは、国内での承認申請にかかっており、現時点で計画は公表されていません。

④ この1年、株価はどう動いたか

4社の動きはそろっていません。 リジェネロン143、ヴァーテックス140、バイオマリン118に対し、アストラゼネカは102です。

この差を希少疾患というくくりで説明することはできません。 各社は主力の薬も、開発の進み具合も違います。アストラゼネカは希少疾患以外の事業のほうがはるかに大きく、アレクシオンの買収分だけを株価から取り出すことはできません。

それでも1つ言えることがあります。 制度は全社に同じように効くのに、株価はまったく別々の動きをしました。 つまり、オーファンドラッグ制度があるから希少疾患の会社は上がる、という図式は、この4社を並べただけで成り立ちません。 制度は採算の土台を作りますが、そこから先は個々の薬が効くかどうかの勝負です。

フクリの見方：900人の市場を成り立たせているのは、制度です

理由は、制度が埋めている穴の形にあります。

投資として見るときに大事なのは、ここが「政策に採算を支えられた市場」だという点です。 患者の困りごとは制度と関係なく存在します。ただし、そこへ企業が資源を投じるかどうかは、採算が合うかで決まります。 国が線を引き、見返りを決めたことが、その計算を変えました。

ということは、線が動けば市場も動きます。 対象となる患者数の基準、税額控除の率、独占の年数——どれか1つが変われば、この分野の採算はまとめて変わります。 実際、米国ではオーファンドラッグ制度が値段の高さの温床になっているという批判も出ています。

反対の見方もあります。 制度がなくても、技術が進めば開発費は下がり、いずれ希少疾患も採算に乗る——という読み方です。

それでもこの見立てを採るのは、希少疾患の薬の承認が、制度ができた1983年より後に大きく増えたからです。 同じ時期に分子生物学も進んでおり、制度だけが理由だと言い切ることはできません。 それでも、採算を支える仕組みがなければここまでの数にならなかったとは言えます。

この見立てが外れる条件

1制度の中身が変わる

米国では薬価の高さへの批判が強まっています。税額控除の縮小や独占期間の見直しがあれば、この分野の採算は一斉に変わります。

2保険が払わない

承認と、実際に使われることは別です。価格が高すぎて保険の対象から外れれば、患者にも企業にも届きません。

3開発費が大きく下がる

AIによる創薬などで開発費が下がれば、制度の後押しがなくても採算が合うようになります。そのとき制度の重みは相対的に軽くなります。

何を見ていればいいのか

見るもの	どこで見られるか	どう読むか
Pasatruの価格	リジェネロンの発表	900人の市場でいくらに設定するか
オーファンドラッグ制度の見直し	米議会・FDAの動き	税額控除や独占期間に手が入るか
希少疾患の承認件数	FDAの年次集計	この分野への投資が続いているか

まとめ（3行）

1世界に900人の病気で、2つ目の薬が承認された

リジェネロンのPasatruが2026年8月19日にFDA承認。第3相で新しい骨病変を90%以上、体積を99%超減らしました。FOP初の薬は2023年のSohonosで、こちらは仕組みの違う2つ目です。

2成立させているのは制度です

米国のオーファンドラッグ法は臨床試験費用の25%税額控除・460万ドル超の手数料免除・7年の市場独占を用意しています。対象は米国内の患者20万人未満の病気。

3政策で作られた市場は、政策で変わります

需要が自然に増えたわけではありません。基準・控除・独占年数のどれかが動けば、この分野の採算はまとめて変わります。

情報源

• Regeneron：Pasatru™ (garetosmab-grts) First and Only FDA-approved Treatment … in Adults with FOP（2026年8月19日）
• STAT：Regeneron drug for disease that causes dangerous bone growth earns FDA approval
• Regeneron：Positive Phase 3 Trial in Adults with FOP, Demonstrating that Garetosmab Prevents Greater than 99% of Abnormal Bone Formation
• FDA：FDA Approves First Treatment for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva（2023年8月のSohonos承認）
• Ipsen：US FDA approves Ipsen’s Sohonos (palovarotene) capsules（患者数・対象年齢）
• 米議会調査局：The Orphan Drug Act: Legal Overview and Policy Considerations
• NCBI Bookshelf：Orphan Drug Approval Laws
• 株価：Yahoo Finance の週次終値（2025年8月〜2026年8月20日）をFukuriが指数化

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